1月6日，成都先導(dǎo)舉辦了上市以來的首屆投資者開放日活動。本次活動以“萬億種子?智擎未來”為主題，旨在通過管理層戰(zhàn)略解讀、核心業(yè)務(wù)亮點(diǎn)分享以及實地參觀等環(huán)節(jié)，系統(tǒng)呈現(xiàn)公司以創(chuàng)新為驅(qū)動的發(fā)展邏輯與業(yè)務(wù)布局，增進(jìn)資本市場對公司的認(rèn)知與信任。

成都先導(dǎo)董事長、總經(jīng)理李進(jìn)表示，公司專注于新藥源頭的發(fā)現(xiàn)，擁有全球已知公開最大的DNA編碼化合物庫(DEL)之一，庫分子數(shù)量突破萬億級。過去十余年間，公司已構(gòu)建起以DEL等四大核心技術(shù)平臺為基礎(chǔ)的新藥發(fā)現(xiàn)體系，并圍繞該體系持續(xù)投入，通過平臺能力建設(shè)和流程優(yōu)化，不斷提升藥物早期發(fā)現(xiàn)階段的成功率和效率，累計已賦能超過1000個商業(yè)研發(fā)項目，服務(wù)全球600余家客戶。

李進(jìn)介紹，成都先導(dǎo)正沿著新藥研發(fā)價值鏈有序拓展研發(fā)能力，并通過并購等途徑與集團(tuán)業(yè)務(wù)形成有效協(xié)同。在進(jìn)一步拓展新藥發(fā)現(xiàn)能力及其應(yīng)用場景的同時，公司積極引入人工智能(AI)和自動化等前沿科技手段，關(guān)注轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)與數(shù)據(jù)科學(xué)在臨床前決策中的作用，穩(wěn)步提升研發(fā)成功率和執(zhí)行效率。未來幾年，成都先導(dǎo)將繼續(xù)聚焦分子創(chuàng)新與服務(wù)拓展，持續(xù)擴(kuò)展平臺能力，并提升平臺規(guī)?；脚c交付能力，通過授權(quán)、合作等方式實現(xiàn)項目價值釋放?！拔覀兿嘈?，隨著更多創(chuàng)新藥物的研發(fā)持續(xù)推進(jìn)并最終獲批上市，成都先導(dǎo)在藥物早期發(fā)現(xiàn)階段所創(chuàng)造的長期價值將逐步得到體現(xiàn)?！崩钸M(jìn)說。

當(dāng)前，藥物靶點(diǎn)日趨新穎多樣，全新作用機(jī)制靶點(diǎn)的藥物開發(fā)正成為推動治療突破的關(guān)鍵動力，越來越多的挑戰(zhàn)性靶點(diǎn)開始進(jìn)入研發(fā)管線。數(shù)據(jù)顯示，首創(chuàng)新藥(first in class，F(xiàn)IC)的市場份額在過去20年翻了一番。

成都先導(dǎo)副總經(jīng)理、研發(fā)化學(xué)中心高級副總裁劉觀賽表示，DEL技術(shù)憑借持續(xù)輸出新穎苗頭化合物和先導(dǎo)化合物的能力，已成為FIC靶點(diǎn)探索和開發(fā)的重要工具。據(jù)他介紹，成都先導(dǎo)能夠提供豐富多樣的DEL產(chǎn)品組合與靈活深度的定制化研發(fā)服務(wù)，助力客戶精準(zhǔn)探索藥物發(fā)現(xiàn)的新路徑。同時，公司持續(xù)通過“DEL For”與“DEL Plus”兩大抓手，不斷推進(jìn)DEL技術(shù)的拓展應(yīng)用。“DEL For”深度探索蛋白-蛋白相互作用、GPCR靶點(diǎn)、E3泛素連接酶、蛋白復(fù)合體、共價靶點(diǎn)等，并可通過信息挖掘形成有效的化合物優(yōu)化方案。而“DEL Plus”(包含DEL+Protein、DEL+Assay、DEL+AI/ML等)則可在蛋白獲取、化合物評價、篩選分子擴(kuò)展等領(lǐng)域提供無縫連接。目前，公司的DEL庫已經(jīng)拓展到蛋白降解化合物庫、線性多肽庫和環(huán)狀多肽庫等多種類型，為攻克“難成藥靶點(diǎn)”提供了新的工具與路徑。

成都先導(dǎo)化學(xué)總監(jiān)孫文博介紹了成都先導(dǎo)HAILO平臺(High-throughput AI driven Lead Optimization)的建設(shè)進(jìn)展、應(yīng)用場景，以及該平臺在驅(qū)動蛋白降解項目研發(fā)中的典型案例。作為公司傾力打造的DEL+AI+自動化三位一體的DMTA(設(shè)計-合成-測試-分析)分子優(yōu)化平臺，HAILO的核心優(yōu)勢在于：依托自動化合成與生物檢測技術(shù)構(gòu)建的高通量實驗?zāi)芰Γ贒MTA循環(huán)各環(huán)節(jié)高效產(chǎn)出覆蓋靶點(diǎn)驗證、苗頭化合物發(fā)現(xiàn)到先導(dǎo)化合物優(yōu)化全流程的高質(zhì)量實驗數(shù)據(jù);這些數(shù)據(jù)與DEL篩選積累的海量真實數(shù)據(jù)深度整合，并通過先進(jìn)人工智能算法建模與分析，不僅形成了數(shù)據(jù)閉環(huán)驅(qū)動的智能優(yōu)化循環(huán)，更顯著提升了分子優(yōu)化的迭代效率。

從小分子到小核酸，構(gòu)建差異化管線矩陣。成都先導(dǎo)新藥研發(fā)高級總監(jiān)張瑞巖介紹了公司自主研發(fā)新藥管線布局，并分享了在研藥物HG146用于治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性腺樣囊性癌(ACC)的臨床Ⅱ期研究的最新進(jìn)展。目前，HG146針對ACC的臨床Ⅱ期研究顯示出較為積極的有效性和安全性，并且大部分入組患者的生活質(zhì)量均有所改善。

值得關(guān)注的是，成都先導(dǎo)基于在新分子設(shè)計與化學(xué)修飾方面的技術(shù)積累，戰(zhàn)略性布局小核酸藥物領(lǐng)域，與公司孵化和參股的成都先衍生物技術(shù)有限公司持續(xù)開展深入合作。先衍生物已經(jīng)建立起包括新穎的小核酸修飾技術(shù)、肝外遞送技術(shù)和單分子雙靶點(diǎn)調(diào)節(jié)技術(shù)在內(nèi)的創(chuàng)新技術(shù)體系，并聚焦慢病治療領(lǐng)域，布局針對高血壓、高血脂、高體脂等疾病的小核酸新藥管線。

先衍生物董事長兼總經(jīng)理萬金橋表示，先衍生物充分發(fā)揮產(chǎn)業(yè)協(xié)同優(yōu)勢，快速高效推動小核酸新藥進(jìn)入臨床研究階段。目前，其超長效降壓藥物L(fēng)DR2402已經(jīng)進(jìn)入Ⅱ期臨床研究，臨床進(jìn)展處于世界前列;用于治療肥胖的小核酸新藥LDR2515注射液的臨床試驗申請(IND)已于近日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)受理。

本次活動特別組織投資者實地參觀了成都先導(dǎo)的核心實驗室，近距離觀摩DEL技術(shù)篩選、化學(xué)合成及數(shù)據(jù)分析等流程。投資者通過實地考察，深入了解成都先導(dǎo)分子設(shè)計、庫合成、篩選、數(shù)據(jù)產(chǎn)出等研發(fā)鏈條的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。